POESI
Hørt om Crispr, eller? Det skjer ikke så ofte at avanserte naturvitenskapelige teknikker med kronglete akronym-navn får så mye medieomtale at de slår gjennom som allmennkunnskap. Men nå skal det snart godt gjøres å ikke ha fått med seg at det finnes noe nytt og revolusjonerende som kalles Crispr/Cas9. I korte trekk dreier det seg om et molekylærbiologisk verktøy som kan manipulere DNA-sekvensen i en celle omtrent som «søk og erstatt»-funksjonen i et tekstbehandlingsprogram. Da Crispr/Cas9 fikk mye oppmerksomhet i forrige uke, var det altså hverken første eller siste gang. Men hva var så spesielt denne gangen, som førte til store overskrifter verden over?
Bakgrunnen var en studie publisert 2. august i tidsskriftet Nature der et forskerteam fra Oregon har brukt Crispr/Cas9 til å reparere genfeil i menneskelige embryoer. De brukte sædceller fra en mann med en arvelig hjertesykdom, som forårsaker fortykkelse av hjertemuskelen med risiko for rytmeforstyrrelser og plutselig død. Årsaken er en genfeil der fire «bokstaver» mangler i den ene kopien av genet MYBPC3, og et barn av en pasient vil ha 50 prosent risiko for å arve sykdommen. Ved prøverørsbefruktning er det mulig å teste flere embryoer og sette inn ett som ikke har genfeilen. Men forskerne ønsket å se om de også kunne klare å reparere den.
Lignende forsøk har vært gjort noen få ganger allerede av kinesiske grupper, men dette er den første publiserte studien ledet fra USA. I forskningsmiljøet er man særlig opptatt av om metoden kan bli tilstrekkelig sikker og pålitelig. Tidligere studier har vært preget av lav andel vellykkede genreparasjoner og en lei risiko for å få andre, ukontrollerte endringer i arvestoffet på kjøpet. Her har Oregon-gruppen gjort betydelige fremskritt. Ved 58 prøverørsbefruktninger injiserte de Crispr/Cas9-verktøyet sammen med sædcellen inn i eggcellen og økte antall genetisk normale embryoer fra forventet 50 prosent til 72 prosent, uten at de observerte andre utilsiktede endringer.